Nu de conferentie van de American Diabetes Association (ADA) in 2020 onlangs is afgerond, zien we opnieuw een hoop krantenkoppen over nieuw diabetesonderzoek. Als je de details van deze klinische onderzoeken leest, zul je veel verwijzingen vinden naar 'gerandomiseerd', 'gecontroleerd', 'dubbelblind' en yada, yada, yada. Het is veel jargon om te verteren. Wat betekent het allemaal?
We hebben de volgende inleiding samengesteld om u te helpen alles te begrijpen. De informatie is verzameld uit interviews met de endocrinoloog uit Boston, dr. Richard Jackson, een ervaren arts en onderzoeker, en gedeeltelijk uit het boek dat we samen in 2007 hebben geschreven, "Know Your Numbers, Outlive Your Diabetes".
Methodologie termen
Laten we eerst eens kijken naar de vele termen die worden gebruikt om onderzoeksmethoden te beschrijven, waarbij we de taal van de leek gebruiken om de zaken duidelijk te maken:
Prospectief betekent dat de onderzoeken waren gepland vóór het optreden van de gebeurtenissen die ze hebben gemeten, in vergelijking met "retrospectieve" onderzoeken, die worden uitgevoerd om "achterom te kijken" en gebeurtenissen te onderzoeken die al hebben plaatsgevonden.
Gecontroleerd betekent dat er een tweede groep proefpersonen is, vergelijkbaar met degenen die de experimentele behandeling hebben gekregen, maar die de behandeling niet hebben gekregen. U heeft een tweede groep nodig, zodat u de resultaten van de twee groepen kunt vergelijken om beter te begrijpen wat de effecten van de behandeling waren.
Als u bijvoorbeeld een groep mensen volgt die 10 jaar met een roze pil worden behandeld, zult u merken dat ze gemiddeld 10 pond zijn aangekomen. Is deze gewichtstoename een direct effect van de roze pil?
Als je ook een controlegroep volgde die de roze pil niet had gekregen, zou je kunnen ontdekken dat hun gemiddelde gewichtstoename 20 pond was.Nu kan uw conclusie heel anders zijn; het lijkt erop dat de roze pil mensen kan helpen hun gewicht laag te houden.
Om de controlevergelijking het meest bruikbaar te maken, moeten de groepen natuurlijk vergelijkbaar zijn in alle risicofactoren die belangrijk zijn voor het onderwerp dat wordt bestudeerd. Hier zou u bijvoorbeeld willen weten dat hetzelfde aantal mensen in elke groep naast een donutwinkel woont, of dat evenveel actieve leden van fitnesscentra zijn.
Het randomiseren van studiegroepen houdt in dat een computerprogramma willekeurig individuen toewijst aan ofwel de behandelgroep ofwel de controlegroep. Dit compenseert voor onbekende risicofactoren die u mogelijk niet heeft herkend. Misschien hebben mensen met blauwe ogen een grotere kans om aan te komen dan mensen met bruine ogen, en aangezien je je aangetrokken voelt tot mensen met blauwe ogen, zou je onbewust meer van hen aan de studiegroep kunnen toewijzen dan aan de controlegroep. (Dit is waar onbewuste vooringenomenheid tegen minderheden historisch gezien vaak een rol speelde). Randomiseren elimineert deze mogelijkheid.
Blindering (of soms 'maskering' genoemd) voegt een extra beschermingslaag toe tegen vooringenomen resultaten. Het idee is dat proefpersonen eigenlijk niet weten of ze de behandeling krijgen, of dat ze tot de controlegroep behoren. In ons voorbeeld hierboven slikt de controlegroep ook een roze gekleurde pil, maar dan wel een placebo (bevat geen actief ingrediënt). In wat een dubbelblind onderzoek wordt genoemd, weten zelfs de onderzoekers pas aan het einde van het onderzoek wie de echte behandeling krijgt, wanneer de 'code' wordt verbroken en de gegevens worden geanalyseerd.
Bijwerking is de term van de Food and Drug Administration (FDA) voor de negatieve effecten van een medicijn of apparaat. Dit kan variëren van bijwerkingen zoals gevolgen voor de gezondheid van het hart tot het slecht functioneren van een apparaat zoals een insulinepomp. Zelfs nadat medicijnen en apparaten op de markt zijn gekomen, houdt de FDA de melding van ongewenste voorvallen bij in een openbaar online dashboard.
Onderzoeksfasen
Laten we vervolgens de fasen van klinisch onderzoek begrijpen, met een beetje hulp van een nationale bron genaamd CenterWatch:
Fase l
Deze fase omvat initiële onderzoeken waarbij doorgaans slechts een klein aantal gezonde vrijwilligers (20 tot 100) betrokken is. Het testen kan enkele maanden duren en is bedoeld om de veiligheid van een medicijn of hulpmiddel te beoordelen, d.w.z. het effect ervan op mensen, inclusief hoe het wordt geabsorbeerd, gemetaboliseerd en uitgescheiden. In deze fase worden ook eventuele bijwerkingen onderzocht.
Fase II
Fase II is een tweede ronde die zich richt op "werkzaamheid", of het vermogen om het gewenste resultaat te bereiken, van het medicijn of hulpmiddel, dat enkele maanden tot 2 jaar aanhoudt en waarbij wel enkele honderden patiënten betrokken zijn. De meeste fase II-onderzoeken zijn gerandomiseerd en geblindeerd om het farmaceutische bedrijf en de FDA te voorzien van vergelijkende informatie.
Fase III
In deze fase zijn bij gerandomiseerd en geblindeerd testen enkele honderden tot enkele duizenden patiënten betrokken. Deze grootschalige test kan meerdere jaren duren, biedt een grondige blik op de effectiviteit van het medicijn of apparaat en de voordelen en het scala aan mogelijke bijwerkingen. Zeventig tot 90 procent van de geneesmiddelen die fase III-onderzoeken ingaan, voltooit deze testfase met succes.
Fase III-onderzoeken worden vaak cruciale onderzoeken genoemd, omdat zodra deze fase is voltooid, het farmaceutische bedrijf door kan gaan met het aanvragen van goedkeuring van de FDA voor het op de markt brengen van het medicijn.
Fase IV
De laatste fase wordt vaak 'Postmarketing Surveillance Trials' genoemd, omdat ze worden uitgevoerd nadat een medicijn of apparaat is goedgekeurd voor consumentenverkoop. Deze onderzoeken helpen de fabrikant om een medicijn te vergelijken met concurrenten die al op de markt zijn; de effectiviteit van een medicijn op de lange termijn en de impact op de kwaliteit van leven van patiënten monitoren; en de kosteneffectiviteit van een therapie te bepalen ten opzichte van andere in zijn klasse.
Afhankelijk van de bevindingen kunnen fase IV-onderzoeken er soms toe leiden dat een geneesmiddel of apparaat van de markt wordt gehaald of dat er gebruiksbeperkingen worden opgelegd.
Waarom onderzoek tegenstrijdig kan lijken
Omdat het moeilijk is om een onderzoeksstudie uit te voeren die alle punten raakt - een grootschalige, langdurige, prospectieve, gerandomiseerde, gecontroleerde, dubbelblinde klinische studie - maakt veel onderzoek gebruik van minder rigoureuze benaderingen.
Dit is een van de redenen waarom nieuwsberichten van onderzoek verwarrend en tegenstrijdig lijken. Is koffie schadelijk voor uw gezondheid of helpt het? En hoe zit het met alcohol?
Veel onderzoeken suggereren dat matig alcoholgebruik hartproblemen kan verminderen. Maar niemand weet het echt, en het is onwaarschijnlijk dat we binnenkort grote aantallen mensen van in de veertig of vijftig zullen vinden die niet drinken, en dan willekeurig wat toewijzen aan matig alcoholgebruik voor de komende 5 tot 10 jaar, en anderen tot totale onthouding.
Het onderzoek verblinden zou nog moeilijker zijn: hoe konden sommige mensen alcohol drinken zonder het te weten?
Je snapt het idee; sommige vragen zijn moeilijk met zekerheid te beantwoorden door middel van definitieve klinische studies.
Krachtige berichten over elementaire diabeteszorg
Wat betreft de impact van de vijf meest elementaire en essentiële diabetesgerelateerde gezondheidstests - A1C, bloeddruk, lipiden, microalbumine en oogonderzoeken - zijn de antwoorden veel duidelijker. Daar hebben waren grootschalige, langdurige, prospectieve, gerandomiseerde, gecontroleerde dubbelblinde (met enkele uitzonderingen waar blindering moeilijk was) onderzoeken die de krachtige effecten van het beheersen van deze factoren bevestigden.
Bovendien wijst Jackson erop dat er niet slechts één, twee of zelfs drie onderzoeken op elk gebied waren, maar meerdere onderzoeken, die allemaal de conclusie ondersteunen dat het binnen een veilige bereik houden van deze vijf factoren ervoor zorgt dat u uw kans verkleint of zelfs elimineert. van het ontwikkelen van diabetescomplicaties.
.jpg)
