Myelofibrose (MF) is een zeldzame vorm van kanker waarbij een opeenhoping van littekenweefsel ervoor zorgt dat uw beenmerg niet genoeg gezonde rode bloedcellen aanmaakt. Dit kan symptomen veroorzaken zoals extreme vermoeidheid en blauwe plekken.
MF kan ook een laag aantal bloedplaatjes in uw bloed veroorzaken, wat kan leiden tot bloedingsstoornissen. Veel mensen met MF hebben ook een vergrote milt.
Traditionele behandelingen zijn bedoeld om de symptomen van MF aan te pakken en de grootte van uw milt te verminderen. Complementaire therapieën kunnen sommige van uw symptomen verlichten en uw kwaliteit van leven verbeteren.
Hier is een nadere blik op de beschikbare behandelingen voor MF.
Is er een remedie voor myelofibrose?
Er zijn momenteel geen medicijnen die myelofibrose genezen. Allogene hematopoëtische stamceltransplantatie is de enige behandeling die MF kan genezen of de overleving van mensen met MF aanzienlijk kan verlengen.
Bij stamceltransplantaties worden abnormale stamcellen in het beenmerg vervangen door een infuus met stamcellen van een gezonde donor.
De procedure heeft aanzienlijke en mogelijk levensbedreigende risico's. Het wordt meestal alleen aanbevolen voor jongere mensen zonder andere reeds bestaande gezondheidsproblemen.
Myelofibrose behandelen met medicatie
Uw arts kan een of meer medicijnen aanbevelen om symptomen of complicaties van MF te behandelen. Dit omvat bloedarmoede, vergroting van de milt, nachtelijk zweten, jeuk en botpijn.
Medicijnen om MF te behandelen zijn onder meer:
- corticosteroïden, zoals prednison
- erytropoëse-stimulerende middelen
- androgeentherapieën, zoals danazol
- immunomodulatoren, waaronder thalidomide (Thalomid), lenalidomide (Revlimid) en pomalidomide (Pomalyst)
- chemotherapie, inclusief hydroxyureum
- JAK2-remmers, zoals ruxolitinib (Jakafi) en fedratinib (Inrebic)
Ruxolitinib is het eerste medicijn dat is goedgekeurd door de Food and Drug Administration (FDA) voor de behandeling van midden- en hoog-risico MF. Ruxolitinib is een gerichte behandeling en een JAK2-remmer. Mutaties in het JAK2-gen zijn in verband gebracht met het ontwikkelen van MF.
Fedratinib (Inrebic) werd in 2019 door de FDA goedgekeurd voor de behandeling van volwassenen met intermediair-2 en hoog-risico primaire of secundaire MF. Fedratinib is een zeer selectieve JAK2-kinaseremmer. Het is voor mensen die niet reageren op een behandeling met ruxolitinib.
Bloedtransfusies
U heeft mogelijk een bloedtransfusie nodig als u bloedarmoede heeft vanwege MF. Regelmatige bloedtransfusies kunnen het aantal rode bloedcellen verhogen en symptomen zoals vermoeidheid en gemakkelijk blauwe plekken verminderen.
Stamceltransplantaties
MF ontstaat wanneer een stamcel die bloedcellen produceert, wordt beschadigd. Het begint onrijpe bloedcellen te produceren die zich opstapelen en littekens veroorzaken. Dit zorgt ervoor dat uw beenmerg geen gezonde bloedcellen aanmaakt.
Een stamceltransplantatie, ook wel beenmergtransplantatie genoemd, is een potentieel genezende behandeling die dit probleem aanpakt. Uw arts zal uw individuele risico moeten beoordelen om te bepalen of u een goede kandidaat bent voor de procedure.
Vóór een stamceltransplantatie krijgt u chemotherapie of bestraling. Dit verwijdert de resterende kankercellen en vergroot de kans dat uw immuunsysteem donorcellen accepteert.
Uw arts of therapeut draagt dan beenmergcellen over van een donor. De gezonde stamcellen van de donor vervangen de beschadigde stamcellen in uw beenmerg en produceren gezonde bloedcellen.
Stamceltransplantaties brengen aanzienlijke en mogelijk levensbedreigende risico's met zich mee. Artsen bevelen de procedure meestal alleen aan voor mensen met midden- en hoogrisico-MF die jonger zijn dan 70 jaar en geen andere reeds bestaande gezondheidsproblemen hebben.
Een nieuw type van allogene stamceltransplantatie met verminderde intensiteit (niet-myeloablatieve) vereist lagere doses chemotherapie en bestraling. Het is misschien beter voor oudere personen.
Chirurgie
Bloedcellen worden normaal gesproken geproduceerd door beenmerg. Soms, bij mensen met MF, produceren de lever en milt bloedcellen. Hierdoor kunnen de lever en milt groter worden dan normaal.
Een vergrote milt kan pijnlijk zijn. Medicijnen helpen de grootte van de milt te verkleinen. Als medicijnen niet voldoende zijn, kan uw arts een operatie aanbevelen om uw milt te verwijderen. Deze procedure wordt een splenectomie genoemd.
Bijwerkingen van de behandeling
Alle MF-behandelingen kunnen bijwerkingen veroorzaken. Uw arts zal de risico's en voordelen van mogelijke behandelingen zorgvuldig afwegen voordat hij een aanpak aanbeveelt.
Het is belangrijk om met uw arts te praten over eventuele bijwerkingen van de behandeling die u ervaart. Het kan zijn dat uw arts uw dosering wil wijzigen of u op een nieuw medicijn wil overstappen.
De bijwerkingen die u kunt ervaren, zijn afhankelijk van uw MF-behandeling.
Androgene therapieën
Androgentherapieën kunnen leverschade, haargroei in het gezicht bij vrouwen en groei van prostaatkanker bij mannen veroorzaken.
Corticosteroïden
Bijwerkingen van corticosteroïden zijn afhankelijk van de medicatie en dosering. Ze kunnen hoge bloeddruk, vochtretentie, gewichtstoename en stemmings- en geheugenproblemen omvatten.
Langetermijnrisico's van corticosteroïden zijn onder meer osteoporose, botbreuken, hoge bloedsuikerspiegel en een verhoogd risico op infecties.
Immunomodulatoren
Deze medicijnen kunnen het aantal witte bloedcellen en bloedplaatjes verhogen. Dit kan leiden tot symptomen zoals verstopping en een prikkelend gevoel in uw handen en voeten. Ze kunnen tijdens de zwangerschap ook ernstige geboorteafwijkingen veroorzaken.
Uw arts zal uw bloedcelaantal zorgvuldig controleren en kan deze geneesmiddelen in combinatie met een laaggedoseerde steroïde voorschrijven om de risico's te minimaliseren.
JAK2-remmers
Vaak voorkomende bijwerkingen van JAK2-remmers zijn onder meer een verlaagd aantal bloedplaatjes en bloedarmoede. Ze kunnen ook diarree, hoofdpijn, duizeligheid, misselijkheid, braken, hoofdpijn en blauwe plekken veroorzaken.
Fedratinib kan in zeldzame gevallen ernstige en mogelijk fatale hersenschade veroorzaken, bekend als encefalopathie.
Chemotherapie
Chemotherapie richt zich op snel delende cellen, waaronder haarcellen, nagelcellen en cellen in het spijsverterings- en voortplantingskanaal. Vaak voorkomende bijwerkingen van chemotherapie zijn:
- vermoeidheid
- haaruitval
- veranderingen van huid en nagels
- misselijkheid, braken en verlies van eetlust
- constipatie
- diarree
- gewichtsveranderingen
- stemmingswisselingen
- vruchtbaarheidsproblemen
Splenectomie
Verwijdering van de milt verhoogt het risico op infecties en bloedingscomplicaties, waaronder bloedstolsels. Bloedstolsels kunnen leiden tot een mogelijk fatale beroerte of longembolie.
Stamceltransplantaties
Beenmergtransplantaties kunnen een levensbedreigende bijwerking veroorzaken die bekend staat als graft-versus-host-ziekte (GVHD), wanneer de immuuncellen van de donor uw gezonde cellen aanvallen.
Artsen proberen dit te voorkomen met preventieve behandelingen, waaronder het verwijderen van T-cellen uit het donortransplantaat en het gebruik van medicijnen om de T-cellen in het transplantaat te onderdrukken.
GVHD kan uw huid, maagdarmkanaal of lever aantasten in de eerste 100 dagen na de transplantatie. U kunt symptomen krijgen zoals huiduitslag en blaren, misselijkheid, braken, buikkrampen, verlies van eetlust, diarree en geelzucht.
Chronische GVHD kan een of meerdere organen betreffen en is de belangrijkste doodsoorzaak na een stamceltransplantatie. Symptomen kunnen de mond, huid, nagels, haar, maagdarmkanaal, longen, lever, spieren, gewrichten of genitaliën aantasten.
Uw arts kan aanbevelen om corticosteroïden zoals prednison of een lokale steroïdecrème te gebruiken. Ze kunnen ook ruxolitinib voorschrijven voor acute symptomen.
Klinische proeven
Klinische onderzoeken blijven zoeken naar nieuwe MF-behandelingen. Onderzoekers testen nieuwe JAK2-remmers en onderzoeken of het combineren van ruxolitinib met andere medicijnen de resultaten voor mensen met MF zou kunnen verbeteren.
Een van die geneesmiddelen is histondeacetylase (HDAC) -remmers. Ze spelen een rol bij genexpressie en kunnen MF-symptomen behandelen in combinatie met ruxolitinib.
Andere onderzoeken zijn het testen van antifibrotische middelen om te zien of deze geneesmiddelen fibrose bij myelofibrose voorkomen of omkeren. De telomerase-remmer imetelstatis die wordt bestudeerd om de beenmergfibrose en -functie en het aantal bloedcellen bij mensen met MF te verbeteren.
Als u niet goed reageert op een behandeling, kan deelname aan een klinische proef u toegang geven tot nieuwere therapieën. Tientallen klinische onderzoeken rekruteren of evalueren actief myelofibrosebehandelingen.
Natuurlijke remedies
Myelofibrose is een chronische ziekte die medische tussenkomst vereist. Geen homeopathische of natuurlijke geneeswijzen zijn bewezen myelofibrosebehandelingen. Vraag altijd uw arts voordat u kruiden of supplementen inneemt.
Bepaalde voedingsstoffen die de productie van rode bloedcellen ondersteunen, kunnen het risico en de symptomen van bloedarmoede verminderen. Ze zullen de onderliggende ziekte niet behandelen. Vraag uw arts of u een van de volgende supplementen moet gebruiken:
- ijzer
- foliumzuur
- vitamine b12
Door een uitgebalanceerd dieet te volgen en regelmatig aan lichaamsbeweging te doen, kunt u stress verminderen en uw lichaam optimaal laten functioneren.
Onderzoekers van het NUTRIENT-onderzoek hopen dat een mediterraan dieet ontstekingen in het lichaam kan verminderen om het risico op bloedstolsels, abnormale bloedwaarden en miltveranderingen bij mensen met myelofibrose te verminderen. Het mediterrane dieet is rijk aan vers, ontstekingsremmend voedsel, waaronder olijfolie, noten, peulvruchten, groenten, fruit, vis en volkorenproducten.
Een laboratoriumstudie suggereerde de traditionele Chinese kruidenremedie bekend als danshen of rode salie (Salvia miltiorrhiza bunge) kan theoretisch van invloed zijn op de signaalroutes voor myelofibrose. Het kruid is niet onderzocht bij mensen en het is niet geëvalueerd door de FDA op veiligheid en werkzaamheid. Praat altijd met uw arts voordat u een supplement gaat proberen.
Onderzoek
Twee geneesmiddelen hebben de klinische tests in een vroeg stadium al doorstaan en bevinden zich nu in fase III klinische onderzoeken. Pacritinib is een orale kinaseremmer met specificiteit voor JAK2 en IRAK1. Momelotinib is een JAK1-, JAK2- en ACVR1-remmer die in een fase III-studie zal worden vergeleken met ruxolitinib.
Interferon-alfa is al gebruikt om mensen met MF te behandelen. Het is aangetoond dat het mogelijk de productie van bloedcellen door het beenmerg vermindert. Meer onderzoek is nodig om de veiligheid en werkzaamheid op lange termijn te bepalen.
Imetelstat is een telomerase-remmer in fase II-testen voor personen met een middelhoog of hoog risico MF voor wie JAK-remmers niet werkten. Het middel heeft veelbelovende resultaten opgeleverd, hoewel grotere klinische onderzoeken nodig zijn.
Outlook
Het voorspellen van de vooruitzichten en overleving met myelofibrose kan moeilijk zijn. Veel mensen hebben jarenlang MF zonder enige symptomen te ervaren.
Overleving varieert afhankelijk van het type MF, of het nu gaat om een laag risico, een gemiddeld risico of een hoog risico.
Een studie toonde aan dat mensen met een laag risico MF even waarschijnlijk zouden leven gedurende de 5 jaar na de diagnose als de algemene bevolking, waarna de overleving afnam. Het bleek dat mensen met hoog-risico MF tot zeven jaar na de diagnose leefden.
De enige behandelingsoptie die MF mogelijk kan genezen, is een stamceltransplantatie. Sommige onderzoeken suggereren dat recent goedgekeurde geneesmiddelen, waaronder ruxolitinib, de overleving met een paar jaar kunnen verlengen. Veel klinische onderzoeken blijven mogelijke MF-behandelingen bestuderen.
De afhaalmaaltijd
Een aantal MF-behandelingen is effectief bij het aanpakken van symptomen en het verbeteren van uw kwaliteit van leven.
Medicijnen, waaronder immunomodulatoren, JAK2-remmers, corticosteroïden en androgeentherapieën, helpen de symptomen te beheersen. Mogelijk hebt u ook chemotherapie, bloedtransfusies of een splenectomie nodig.
Praat met uw arts over uw symptomen en laat hem / haar altijd weten of u overweegt om een nieuw medicijn of supplement in te nemen.
-snags-fda-approval.jpg)
