We kijken al jaren naar ViaCyte, terwijl het bedrijf uit San Diego werkt aan een methode om menselijke stamcellen te 'herprogrammeren' om uit te groeien tot nieuwe insulineproducerende cellen die in het lichaam worden geïmplanteerd dat is ondergebracht in een klein apparaatje - in feite een functioneel genezen.
Dit idee van regeneratieve geneeskunde heeft door de jaren heen ups en downs gekend, maar ViaCyte laat nu een aantal opwindende klinische studiesuccessen zien en wint aan kracht met nieuwe miljoenen aan fondsenwerving.
Merk op dat dit gebied van inkapseling en regeneratie van eilandjescellen ook door andere bedrijven wordt benaderd, maar ViaCyte is een van de meest zichtbare en vaak geprezen in haar werk met JDRF door de jaren heen.
Hun idee is simpel: eilandcellen regenereren die normaal in de pancreas zitten, maar in plaats daarvan in een implanteerbaar apparaat worden geplaatst om meer cellen te laten groeien en insuline af te geven als dat nodig is om de glucosespiegels te reguleren. Ze werken al jaren aan een eerste generatie versie genaamd "PEC-Encap", met behulp van stamcel-afgeleide pancreas "voorlopercellen" ingekapseld in hun afleverapparaat bekend als Encaptra. Dat was het apparaat dat werd getoond op diabetesconferenties en JDRF-evenementen, waardoor de opwinding binnen onze D-community werd opgewekt. Maar het is nog ver weg.
Gelukkig is het bedrijf op hun hoede voor het gebruik van "genezen" -termen die te veel beloven.
Maar ze boeken aanzienlijke vooruitgang.
Hun resultaten van klinische proeven bij mensen, gepresenteerd tijdens de ADA Scientific Sessions in juni 2018, toonden twee jaar aan gegevens die erop wijzen dat het potentiële product van ViaCyte inderdaad werkt. Het bedrijf kondigde in 2018 ook maar liefst 165 nieuwe patenten aan en implanteerde in januari van dit jaar zijn eerste menselijke patiënten met een product van de tweede generatie.
We spraken onlangs met ViaCyte CEO Paul Laikind en VP of Communications Eugene Brandon over de laatste updates en hoe ze hopen de reikwijdte van hun behandeling uit te breiden.
(Dit komt allemaal heel goed op het juiste moment, aangezien financiering via het California Institute for Regenerative Medicine (CIRM), een organisatie die in de loop der jaren heeft bijgedragen aan de financiering van het werk van ViaCyte, mogelijk volgend jaar op de stemming van de staat moet worden verlengd.)
Formules omschakelen
Het bedrijf heeft zijn pijplijn van mogelijke producten voor genezing in feite opnieuw uitgelijnd terwijl het klinische proeven bij mensen voortzet en nieuwe versies van zijn aanbod test die in feite ons vermogen zullen herstellen om onze eigen insuline weer te produceren.
Nadat ViaCyte een paar jaar geleden met de eerste menselijke proeven was begonnen, ontdekte het dat wat volgens haar het tweede-generatiemodel was, eigenlijk beter geschikt was om te worden uitgebracht als een eerste-generatieproduct. Dus die, bekend als "PEC-Direct", is nu de eerste. Het zou immunosuppressieve medicijnen vereisen en zou beperkt blijven tot ongeveer de 10% van de type 1-patiënten die het grootste risico lopen op hypoglykemie-onbewustheid en extreme hypo's door wat soms 'broze diabetes' wordt genoemd, en andere ernstigere complicaties.
Het product van de nu tweede generatie genaamd "PEC-Encap" zou ViaCyte in theorie in staat stellen om "de reactie op vreemde lichamen af te zwakken" - wat betekent dat het minder afhankelijk is van immunosuppressiva - waardoor het geschikt wordt voor gebruik bij de bredere type 1 en zelfs insuline - gebruik makend van type 2 populatie.
“We zijn begonnen met PEC-Encap omdat we dachten dat het out-of-the-box klaar zou kunnen zijn, en als dat het geval zou zijn, dan zouden we PEC-Direct niet nodig hebben. Maar we kunnen het indien nodig in onze achterzak hebben ”, zegt CEO Laikind. "Zoals we hebben vernomen, hebben we een aantal belangrijke bevindingen gedaan en zagen we dat het beter zou zijn om het anders te doen."
Laikind legt uit dat wat ze in de kliniek ontdekten een agressieve reactie van vreemde substanties op de apparaatcomponenten was waardoor de cellen niet goed konden gedijen of functioneerden, dus pauzeerden ze het onderzoek om het verder te bestuderen en te verbeteren voordat ze verder gingen.
Nu werkt ViaCyte samen met een bedrijf genaamd W.L. Gore & Associates op een nieuwer, effectiever membraan dat het Encaptra-celapparaat zou bedekken om de reactie van vreemde stoffen in het lichaam tegen te gaan. Die PEC-Encap-proeven zullen in de tweede helft van 2019 opnieuw beginnen.
Ondertussen zijn hun PEC-Direct-onderzoeken soepel verlopen. Die herziene versie voorkomt de reactie op vreemde substanties niet, maar werkt er in feite omheen met behulp van ontworpen poorten, die directe vascularisatie van de cellen mogelijk maken. Hoewel dat immunosuppressieve medicijnen vereist, werkt het ook met andere orgaantransplantaties waar risicovolle T1's doorheen gaan. Ze hebben het eerste studiecohort al voltooid en het tweede deel is aan de gang, waarbij wordt gekeken naar dosisbereiken en apparaten van verschillende grootte die in het lichaam worden geïmplanteerd. Ze kijken ook naar het optimaliseren van het prototype van het apparaat zelf en verzamelen gegevens.
Laikind zegt dat deze nieuwe gegevens mogelijk klaar zijn om te presenteren tijdens de ADA Scientific Sessions in juni 2020.
Gene Editing en diabetes
Zoals we in de herfst van 2018 hebben besproken, kondigde ViaCyte een samenwerking aan met het internationale biofarmaceutische bedrijf CRISPR Therapeutics om genbewerking te gebruiken om de inkapseling van eilandjescellen aan te vullen, wat het potentieel heeft om de getransplanteerde bètacellen te beschermen tegen de onvermijdelijke aanval van het immuunsysteem die hen normaal doodt. Dit zou natuurlijk de noodzaak voor patiënten om immunosuppressieve medicijnen te gebruiken, elimineren, die grote nadelen kunnen hebben en tot op heden een grote barrière zijn geweest voor celimplantatie.
De twee bedrijven verklaarden gezamenlijk: "Wij geloven dat de combinatie van regeneratieve geneeskunde en genbewerking het potentieel heeft om duurzame, genezende therapieën aan te bieden aan patiënten met veel verschillende ziekten, waaronder veelvoorkomende chronische aandoeningen zoals diabetes die insuline vereist."
In sommige opzichten breidt de samenwerking van ViaCyte met CRISPR het idee uit of we het hier over een ‘genezing’ hebben; De benadering van ViaCyte wordt vaak een 'functionele genezing' genoemd, omdat het alleen de ontbrekende insulinecellen in het lichaam van een PWD zou vervangen, maar niet de auto-immuunwortels van de ziekte zou aanpakken. Maar door samen te werken, kunnen deze twee bedrijven in potentie beide doen, om een echte 'biologische remedie' na te streven.
"De gecombineerde kracht van deze samenwerking ligt in de expertise van beide bedrijven", zegt Laikind van ViaCyte.
Hij zegt dat de samenwerking nog in de kinderschoenen staat, maar een opwindende eerste stap is op weg naar het creëren van een stamcelproduct dat bestand is tegen aanvallen van het immuunsysteem - in feite door het DNA van de cellen te herwerken om die aanval te ontwijken. Ze komen regelmatig, zelfs wekelijks samen, en er wordt al vooruitgang geboekt op het gebied van werk voor de toekomst, vertelt Laikind.
“We denken dat we er een goed startpunt voor hebben… We verwachten dat we uiteindelijk meerdere cellijnen kunnen produceren om head-to-head te testen, niet alleen in diermodellen maar ook in de kliniek. Door meer dan één constructie in de klinische onderzoeken te bouwen, kan worden aangetoond welke het meest effectief is om u de diepgaande innovatie te geven. "
Het is allemaal heel spannend, al was het maar in de onderzoeksfase ...
En dat is waar we even moeten pauzeren.
Waar hoop is, is hype
ViaCyte is misschien wel onze ridder in ingekapseld pantser. Hun CEO biedt gepaste voorzichtige hoop. Het zijn de mediaboodschappers - of in ieder geval de krantenkoppen - die zich vaak laten meeslepen als ze praten over alles wat met genezing te maken heeft ...zucht).
Die balans tussen “hoop en hype” is niets nieuws voor onze D-community, dus we vertrouwen erop dat jullie allemaal je verwachtingen onder controle houden, terwijl we beseffen dat de onderzoeksvoortgang van ViaCyte tegenwoordig behoorlijk bemoedigend is.
Zoals Dr. Jay Skyler in zijn recente uiteenzet Diabetologica artikel over het onderwerp "hype en hoop sluiten elkaar niet uit." Daarom laten we u achter met zijn briljante lijst met waarschuwingen om in gedachten te houden wanneer u rapporteert over (of leest over) "diabetesdoorbraken":
.jpg)
