NIEUWS: FDA keurt eerste neusglucagon goed! (Naaldvrije noodbehandeling)

Groot nieuws voor degenen onder ons wiens leven afhankelijk is van insuline: na jaren van onderzoek en ontwikkeling en anticipatie van de gemeenschap, hebben we nu een nieuwe vorm van glucagon, de bloedsuikerverhogende noodsubstantie, die eenvoudig in de neus kan worden gesproeid in plaats van een ingewikkelde mix nodig te hebben kit en eng-grote naald waar omstanders je mee moeten steken.

Opmerkelijk genoeg is dit het eerste nieuwe type glucagon dat we hebben gezien sinds de standaard injecteerbare noodkits in 1961 werden geïntroduceerd!

Op 24 juli kondigde de FDA de goedkeuring aan van de nieuwe intranasale glucagon, bekend als Baqsimi (meer over de naam in een oogwenk), gemaakt door farmagigant Eli Lilly. Dat bedrijf is natuurlijk een grote insulinefabrikant, maar maakt ook een van de twee meerstaps, injecteerbare glucagon-kits die momenteel beschikbaar zijn (de andere is Novo Nordisk).Oorspronkelijk ontwikkeld door een Canadees biomedisch bedrijf, werd het nieuwe nasale glucagon in 2015 overgenomen door Lilly en bevindt het zich in een laat stadium van klinische onderzoeken sinds het een jaar geleden in juni 2018 aan toezichthouders werd voorgelegd.

Hoewel het misschien een beetje dramatisch lijkt om dit nieuwe medicijn te omschrijven als 'historisch' en 'spelveranderend', is het zeker een mijlpaal voor onze gemeenschap, aangezien het het eerste nieuwe type glucagon op de markt is sinds de oorspronkelijke injecteerbare vormen bijna werden geïntroduceerd. zes decennia geleden. Het nieuwe product van Lilly zal in feite beschikbaar zijn vanaf augustus 2019, het is de eerste van drie nieuwe vormen van glucagonen die naar verwachting in de nabije toekomst op de markt zullen komen, wat de weg vrijmaakt voor nieuwe manieren om glucagon te gebruiken.

Dr. Aaron Kowalski, CEO van JDRF, die zelf bij T1D woont, gaf de volgende verklaring af: “Dit is een belangrijke stap in de richting van meer behandelingen om de complicaties van diabetes type 1 aan te pakken. Tot nu toe waren complexe glucagon-injecties waarvoor verschillende toedieningsstappen nodig waren de enige beschikbare behandeling voor mensen met een ernstige hypoglykemie. Het toedienen van glucagon in de neus is een veel minder ingrijpend en vereenvoudigd proces dat kritieke momenten kan besparen tijdens een noodsituatie, vooral als een persoon het bewustzijn verliest. JDRF is de FDA dankbaar voor haar beslissing en blijft pleiten voor meer behandelingen die op de markt komen, zodat mensen met T1D de complicaties ervan beter kunnen beheren en een gelukkiger en gezonder leven kunnen leiden. "

Baqsimi Neusspray: de basisprincipes en hoe het werkt

Ter herinnering: glucagon is een hormoon dat de lever ertoe aanzet om zeer snel glucose af te geven om de bloedsuikerspiegel te verhogen. De bekende rode en oranje meerstaps glucagon-noodkits waren tot nu toe de enige optie (en Lilly zegt dat ze die zullen blijven aanbieden).

Hier is een momentopname van dit nieuwe Baqsimi-product, inclusief kosten en wat er te wachten staat voor de glucagon-markt:

• Gebruiksklare dispenser: dit is een dosis glucagon van 3 mg voor eenmalig gebruik, verpakt in een compacte, draagbare, gebruiksklare plastic dispenser. De volledige dosis wordt opgebruikt tijdens het handelen, dus dit staat geen mini-dosering toe (wat nog niet FDA OK is, maar door veel patiënten wordt gedaan buiten het etiket met traditionele injecteerbare glucagon). Interessant is dat de dispenser eigenlijk is ontwikkeld door het in Illinois gevestigde bedrijf AptarGroup, dat dit Unidose-apparaat produceert voor meerdere poedervormige medicijnen die verder gaan dan alleen glucagon en diabetes.

• Wijze van toepassing: De punt van de dispenser wordt in een neusgat gestoken en u drukt / knijpt op een kleine zuiger aan de onderkant van het apparaat om de vervuilde dosis glucagon droog poeder in de neus vrij te geven. Dat glucagon wordt vervolgens opgenomen in de voering van de neusholte, waar het onmiddellijk begint te werken. Inademen, snuiven of diep ademen is niet vereist - vooral belangrijk als de PWD (persoon met diabetes) bewusteloos is of zich niet volledig bewust is van wat er gebeurt. Bekijk de online instructiegids van Lilly hier.

• Minidosering: niet met Baqsimi, zegt Lilly. Dit is een eenmalige dispenser, waarbij u de volledige dosis van 3 mg in één keer gebruikt. U drukt op de zuiger totdat de groene lijn verdwijnt, wat aangeeft dat 100% van de dosis is gegeven. Het bedrijf zegt dat het tot nu toe geen glucagon-minidosering heeft onderzocht, omdat het zich richtte op deze gemakkelijk te gebruiken glucagon voor noodhulp.

• Bij verkoudheid of congestie: Ja, het werkt zelfs als u verkouden bent en / of een verstopte neus heeft en medicijnen gebruikt voor die specifieke symptomen. Gegevens uit klinische onderzoeken tonen aan dat deze glucagon in die situaties net zo effectief is.

• Klinische gegevens: Over onderzoeken gesproken, in twee klinische onderzoeken onder 83 en 70 volwassenen met diabetes waarin een enkele dosis Baqsimi werd vergeleken met een enkele dosis injecteerbare glucagon, was Baqsimi significant effectiever. Het begon binnen enkele minuten te werken en verhoogde de bloedsuikerspiegel volledig binnen 15-30 minuten. In een pediatrische studie met 48 patiënten ouder dan 4 jaar werden vergelijkbare resultaten waargenomen.

• Kinderen en volwassenen: Baqsimi is goedgekeurd voor zowel volwassenen als kinderen van 4 jaar en ouder. Er zullen ook lopende veiligheids- en werkzaamheidsonderzoeken zijn voor kinderen jonger dan 4 jaar. Lilly zegt dat dezelfde dosering van 3 mg veilig is voor al die leeftijden, of het nu een volwassen man is of een klein kind.

• Bijwerkingen: er zijn geen noemenswaardige black box-waarschuwingen, maar mogelijke bijwerkingen weerspiegelen veel van de bijwerkingen die momenteel op injecteerbare glucagon-producten voorkomen - tranende ogen, roodheid en jeuk van de ogen, misselijkheid, braken, hoofdpijn, enz. Er zijn ook een paar aandoeningen en andere medicijnen die de effectiviteit van Baqsimi kunnen beïnvloeden, waaronder insulinoom of feocromocytoom, en bètablokkers of indomethacine-geneesmiddelen. De storende ingrediënten zijn onder meer betadex en dodecylfosfocholine. Omdat de effectiviteit van glucagon kan worden aangetast door alcohol (vanwege de behoefte van de lever om alcohol versus glucosedumping aan te pakken), blijft dat een punt om in gedachten te houden bij het gebruik van Baqsimi.

• Opslag: houdbaarheid is 18 maanden tot 2 jaar, en Lilly zegt dat het bezig is met het verlengen van die houdbaarheidsdatum. Baqsimiv vereist geen koeling en moet worden bewaard tot 86 graden. Het wordt geleverd in een koker met krimpfolie en het is de bedoeling dat je het voor gebruik in die koker bewaart. Lilly zegt dat blootstelling aan vocht de effectiviteit van de nasale glucagon kan verminderen.

• Beschikbaarheid: Baqsimi zal vanaf augustus 2019 in de apotheek te koop zijn. Een recept is vereist, wat betekent dat dit niet zonder recept verkrijgbaar is. Hieronder vindt u meer informatie over toegang en prijzen.

Voor degenen die geïnteresseerd zijn in meer FDA-details over Baqsimi, heeft het bureau zijn officiële brief aan Eli Lilly gepost, evenals de 18-pagina-etiketteringsdocumentatie ter beoordeling.

Glucagon in je neus blazen

Onthoud dat Basqimi dezelfde nasale glucagon is die ik in 2014 in prototypevorm heb getest, voordat Lilly het product kocht. Mijn ervaring was als volgt:

Nadat ik op een insuline-infuus was gezet om mijn glucosespiegel in de jaren 50 en 40 te laten dalen, werd ik gevraagd om de onderzoeksglucagon in mijn neus toe te dienen. Ik had het gevoel dat het binnen een paar minuten begon te werken - zeker veel sneller dan de normale injecteerbare glucagon die ik slechts een maand eerder moest gebruiken. Binnen 15 minuten waren al mijn lage sensaties voorbij en mijn CGM en de vingerprikmetingen van de kliniek toonden aan dat mijn suikers toenamen. Binnen een paar uur keerden mijn BG-waarden terug naar de lage 200-waarden, waar ze vóór het experiment zweefden.

Natuurlijk hebben vele anderen aan dat proces deelgenomen en anderen door de jaren heen. We waren ook gefascineerd om uiteindelijk "real life" -studies te zien die het gebruiksgemak aantonen voor PWD's en zorgverleners die mogelijk hun toevlucht moeten nemen tot deze glucagon in een noodsituatie. Dat alles leverde het bewijs dat deze nasale glucagon veel gemakkelijker te gebruiken en net zo effectief is als wat we al die jaren beschikbaar hadden.

Nasale Glucagon Baqsimi: wat zit er in een naam?

Het wordt uitgesproken als 'BACK-see-mee' en Lilly verwierf de naam samen met het product zelf tijdens de overname in 2015 van de in Canada gevestigde startup Locemia Solutions - wiens bedrijfsnaam een ​​mix is ​​van 'lage bloedsuikerspiegel' en 'hypoglykemie'. Er is ons verteld dat de oorspronkelijke inspiratie voor de naam Basqimi afkomstig was van gesprekken binnen de Diabetes Community over 'wie heeft je rug' als het gaat om mensen die helpen tijdens enge noodsituaties met een lage bloedsuikerspiegel.

Locemia werd geleid door Robert Oringer, een ondernemer met een lange geschiedenis in de diabetesindustrie en zelf een D-Dad met twee zonen die in 1997 een maand na elkaar T1D ontwikkelden. populaire Dex4 glucosetabs (die nu in ieder geval in de VS worden stopgezet). Hij en onderzoekers begonnen in 2010 aan deze intranasale glucagonformulering te werken.

De groep hoopte het publiek bewust te maken van hypoglykemie en de kijk op glucagon te veranderen, zodat het beter zichtbaar zou worden met direct beschikbare behandelingen, zoals defibrillatoren en de EpiPen in restaurants, stadions, scholen en andere openbare plaatsen.

“Ik ben iedereen die zoveel jaren heeft bijgedragen aan de ontwikkeling van dit verbazingwekkende en uiterst belangrijke product zeer dankbaar - inclusief ons kleine maar machtige team bij Locemia, de onderzoekers die onze klinische onderzoeken uitvoerden, insulinegebruikers die zich vrijwillig aanmeldden om deel uit te maken van onze onderzoeken, wetenschappelijke adviseurs, pleitbezorgers van patiënten, investeerders en talloze anderen ”, schreef hij in een e-mail.

“Claude Piche, medeoprichter en CEO van Locemia, en ik zijn beiden het team van Eli Lilly ontzettend dankbaar dat de waarde van Baqsimi meer dan vijf jaar geleden inzag en hun toewijding toonden door actie te ondernemen om het te verwerven, te blijven investeren in het en breng het naar de markt. Je kunt je niet voorstellen hoeveel getalenteerde Lilly-teamleden aan dit moment hebben bijgedragen en blijven werken om Baqsimi naar de wereld te brengen. Ja, de VS zullen de eerste zijn, maar hopelijk zullen Canada (waar de ontwikkeling plaatsvond), Europa en andere landen Baqsimi beschikbaar hebben voor insulinegebruikers en degenen die van hen houden of voor hen zorgen. "

Toegang en betaalbaarheid voor Baqsimi Glucagon

Lilly zegt dat het verwacht dat Baqsimi vanaf eind augustus beschikbaar zal zijn in Amerikaanse apotheken, en ze hebben het al ingediend bij regelgevende instanties in Canada, Europa en Japan, waar het nog steeds wordt beoordeeld.

Er is ons verteld dat Baqsimi dezelfde catalogusprijs zal hebben als Lilly's injecteerbare glucagon-noodkit: $ 280,80 voor een enkele dispenser, en een verpakking met twee kost $ 561,60.

Dat is teleurstellend.

Velen in de D-gemeenschap hadden gehoopt dat deze nieuwe vorm van glucagon beter betaalbaar zou zijn, in plaats van net zo onbetaalbaar te zijn als een flesje insuline in de VS tegenwoordig. Hoewel insulineprijzen en toegang tot diabetesapparaten de laatste tijd in het nieuws zijn geweest, is de prijs van glucagon minder besproken in onze D-gemeenschap en daarbuiten.

Toen hem werd gevraagd naar de bezorgdheid over de hoge catalogusprijs, vertelde een woordvoerder van Lilly ons dat het bedrijf tot eind 2020 een Baqsimi-spaarkaart aanbiedt voor mensen met een commerciële verzekering om 2 Baqsimi one-packs of 1 two-packs te krijgen, voor zo weinig als $ 25. Dat is goed voor 12 maanden, wat betekent dat de kaart goed is voor een jaar en net zo vaak kan worden gebruikt als u een nieuw Baqsimi-recept krijgt. Ze hebben ook een first-fill-aanbieding waarbij sommigen gratis een enkel Baqsimi-product of een 2-pack kunnen krijgen, voordat het spaarprogramma van start gaat voor eventuele navullingen. Dit "Got Your BAQ" -programma is bedoeld voor degenen die "in aanmerking komen", wat betekent dat er specifieke criteria zullen zijn. Ze verwezen ook naar andere spaarkaarten, Patient Assistance Programmes (PAP's) en hun Lilly Solutions Center dat is opgericht om financiële hulp te bieden aan diegenen die in aanmerking komen voor diabetesmedicatie, waaronder insuline en glucagon.

“We begrijpen de financiële impact die het omgaan met diabetes heeft op gezinnen. Lilly zet zich in om Baqsimi betaalbaar en toegankelijk te maken voor zoveel mogelijk mensen met diabetes door de toegang te verzekeren bij betalers en door ons betaalbaarheidsaanbod ', zegt Tony Ezell, Lilly's VP van U.S. Connected Care and Insulins.

Op de vraag wat de patiëntengemeenschap van Lilly mag verwachten over de prijsstelling van glucagon, hebben we bij de ‘De mijne vertelde hen duidelijk dat deze prijs door de gemeenschap waarschijnlijk als toondoof zal worden beschouwd, en het zal betekenen dat nasale glucagon verboden blijft voor een enorme groep patiënten.

Natuurlijk kunnen sommige verzekeringsplannen deze nieuwe Baqsimi glucagon heel goed dekken. En met de optie met twee pakketten kunnen mensen het dubbele bedrag krijgen voor een enkele co-betaling. Dat is allemaal TBD, aangezien Lilly samenwerkt met verzekeringsmaatschappijen en Pharmacy Benefit Managers (PBM's) om deze nieuwe glucagon op formularia te krijgen.

Het is ook belangrijk om te weten dat er twee andere nieuwe glucagon-formuleringen in de maak zijn en dat er momenteel één in behandeling is bij de FDA:

• Xeris Pharmaceuticals: dit bedrijf in Chicago heeft een hypo-reddingspen voor eenmalig gebruik ontwikkeld genaamd G-Voke, ingediend bij de FDA in de zomer van 2018. Dat is een eerste generatie product in een vorm die veel lijkt op de EpiPen, en de FDA zal waarschijnlijk een beslissing nemen daarover tegen het einde van het jaar 2019. Xeris werkt ook aan een next-gen-versie die mini-dosering mogelijk maakt die verder gaat dan de noodhypobestrijding.

• Zealand Pharma: Dit in Denemarken gevestigde bedrijf ontwikkelt een nieuwe versie genaamd Dasiglucagon, een oplosbare glucagonformule die kan worden gebruikt in insulinepompen. Het wordt getest in het opwindende in ontwikkeling zijnde iLET Bionic Pancreas gesloten-lussysteem. Dasiglucagon wordt ook ontwikkeld in een gebruiksklare reddingspen, vergelijkbaar met de Xeris-vormfactor. Zeeland zegt nu dat het van plan is om zijn stabiele glucagonformulering begin 2020 bij de FDA in te dienen.

Hulp vragen bij Glucagon Access

In onze online D-community zijn de reacties op Baqsimi gemengd.

De meesten zijn het erover eens dat het zeker groot nieuws is en het waard is om gevierd te worden, gezien het gemakkelijke nieuwe bezorgformulier. We hebben enige opmerking gezien dat het een revolutie teweeg zou kunnen brengen in de manier waarop glucagon door het grote publiek wordt bekeken en begrepen.

Maar de kwestie van betaalbaarheid en toegang (of het gebrek daaraan) is een soort donkere wolk, met gevoelens als deze Tweet van het oude type 1 Chris Wilson in Californië: "Ik hoop dat Xeris en / of Zeeland Lilly's lunch eet met hun houdbare vloeibare formaties. . Het potentieel van microdoserende vloeistof versus intranasaal alleen opent VEEL meer toepassingen. "

Op het gebied van belangenbehartiging is er een erkende behoefte aan een beter glucagon-beleid - voor scholen, verpleegkundigen en zelfs paramedici. Misschien nu met een niet-injecteerbare versie die ongelooflijk gemakkelijk te gebruiken is, kunnen sommige beleidswijzigingen gebeuren om glucagon-reddingsdispensers op meer openbare plaatsen te krijgen en voor degenen die ze het meest nodig hebben.

Van onze kant zijn we verheugd om een ​​gemakkelijkere, zachtere manier te zien om hypoglykemie-noodsituaties te behandelen, en we zijn alle wetenschappers en leiders dankbaar die dit mogelijk hebben gemaakt.

Tegelijkertijd hopen we dat Lilly luistert naar deze feedback van de gemeenschap waarin wordt opgeroepen om hulp met betrekking tot betaalbaarheid en toegang tot deze belangrijke innovatie in noodbehandeling met glucagon voor ernstige hypo's.